Антисмысловая терапия
-
Антисмысловая терапия
- Воздействует на матричную РНК (мРНК)
- Изменяет экспрессию мРНК через различные механизмы
- Одобрена в США, ЕС и других странах
-
Номенклатура и фармакокинетика
- Общая основа -rsen
- Фосфоротиоатные замены и модификации 2′-сахара для стабильности
- Фосфоротиоат ASO может быть доставлен без носителя
-
Одобренные методы лечения
- Боковой амиотрофический склероз: Тоферсен (Qalsody)
- Болезнь Баттена: Миласен
- Цитомегаловирусный ретинит: Фомивирсен (Vitravene)
- Мышечная дистрофия Дюшенна: eteplirsen, голодирсен, viltolarsen
- Синдром семейной хиломикронемии: Воланезорсен
- Семейная гиперхолестеринемия: мипомерсен (Кинамро)
- Наследственный транстиретин-опосредованный амилоидоз: Инотерсен, Патисиран
- Спинальная мышечная атрофия: нусинерсен
-
Исследовательские методы лечения
- Более 50 антисмысловых олигонуклеотидов в клинических испытаниях
- Фаза III испытаний: наследственный транстиретин-опосредованный амилоидоз, болезнь Хантингтона
- Фазы I и II испытаний: акромегалия, возрастная макулярная дегенерация, болезнь Альцгеймера и другие
- Доклиническая разработка: болезни Александера, ATXN2, FUS, синдром Ангельмана и другие