Генная терапия
-
Основы генной терапии
- Генная терапия использует генетический материал для лечения заболеваний.
- Генная терапия включает в себя доставку генов в клетки-мишени для изменения их функций.
-
История и развитие генной терапии
- Первые попытки генной терапии были неудачными из-за проблем с доставкой генов.
- В 1970-х годах были разработаны методы доставки генов с использованием вирусов.
- В 1980-х годах появились методы доставки генов без использования вирусов.
- В 1990-х годах были разработаны методы редактирования генов, такие как CRISPR.
-
Методы генной терапии
- Вирусные векторы используются для доставки генов в клетки.
- Невирусные векторы включают в себя ДНК, электропорацию и другие методы.
- Невирусные методы имеют преимущества в крупномасштабном производстве и низкой иммуногенности.
-
Лечение рака
- Аденовирусные векторы используются для добавления антигенов к раковым клеткам.
- Суицидальная генная терапия вызывает гибель раковых клеток.
- Онколитические вирусы избирательно размножаются в опухолях.
- мРНК может временно изменить функцию раковых клеток.
-
Генетические заболевания
- Генная терапия может заменить дефектный ген здоровым геном.
- Примеры включают лечение серповидноклеточной анемии и наследственной оптической нейропатии Лебера.
-
Инфекционные заболевания
- Генная терапия направлена на борьбу с ВИЧ, гепатитом В и С, а также малярией.
-
Одобрение и побочные эффекты
- Некоторые методы генной терапии одобрены в США, Европе, России и Китае.
- Побочные эффекты включают в себя возможность нежелательных изменений в геноме.
- Долговечность терапевтической ДНК и стабильность клеток-мишеней являются проблемами.
- Иммунный ответ и проблемы с вирусными переносчиками могут снижать эффективность терапии.
- Мультигенные расстройства и нарушения барьера Вейсмана представляют дополнительные риски.
- Пересказана только часть статьи. Для продолжения перейдите к чтению оригинала.